Генная терапия: новые вызовы и перспективы

Недавние исследования показали, что применение технологии CRISPR/Cas9 для лечения серповидноклеточной анемии может иметь неожиданные последствия. Использование вирусного вектора AAV6 для доставки генетических изменений в гемопоэтические стволовые клетки приводит к их ускоренному старению. Это объясняет, почему некоторые клинические испытания не дали ожидаемых результатов модифицированные клетки после трансплантации хуже восстанавливали кроветворение. Учёные обнаружили, что активация защитных систем генома, реагирующих на повреждение ДНК, препятствует развитию рака, но затрудняет регенерацию клеток и может вызывать нежелательные последствия. Хотя это открытие не означает конец генотерапии, оно подчёркивает необходимость более тщательного подхода. Нужны новые методы доставки и усовершенствование процесса редактирования ДНК, чтобы минимизировать повреждения клеток и обеспечить безопасность пациентов.