Недавние исследования показали, что применение технологии CRISPR/Cas9 для лечения серповидноклеточной анемии может иметь неожиданные последствия. Использование вирусного вектора AAV6 для доставки генетических изменений в гемопоэтические стволовые клетки приводит к их ускоренному старению. Это объясняет, почему некоторые клинические испытания не дали ожидаемых результатов — модифицированные клетки после трансплантации хуже восстанавливали кроветворение. Учёные обнаружили, что активация защитных систем генома, реагирующих на повреждение ДНК, препятствует развитию рака, но затрудняет регенерацию клеток и может вызывать нежелательные последствия. Хотя это открытие не означает конец генотерапии, оно подчёркивает необходимость более тщательного подхода. Нужны новые методы доставки и усовершенствование процесса редактирования ДНК, чтобы минимизировать повреждения клеток и обеспечить безопасность пациентов.
